Médicaments orphelins
Selon la définition de l’Agence européenne pour l’évaluation des médicaments, les « médicaments orphelins » sont des médicaments destinés au diagnostic, à la prévention ou au traitement de maladies potentiellement mortelles ou très graves touchant moins de 5 personnes sur 10 000 (ou 1/2000) dans la Communauté.
Rappelons que pour la plus grande majorité des maladies rares, il n’existe pas de traitement curatif. Ce déficit s’explique en partie par la difficulté pour les chercheurs de constituer des échantillons de données génétiques suffisants.
L’autre raison est économique : compte tenu du petit nombre de malades concernés, les industriels du médicament ne sont pas enclins à financer des pistes thérapeutiques insuffisamment rentables. En effet, le processus allant de la découverte d’une nouvelle molécule à sa commercialisation est long (10 ans en moyenne), coûteux (plusieurs dizaines de millions euros) et très aléatoire (parmi dix molécules testées, une seule aura peut-être un effet thérapeutique).
Les médicaments dits « orphelins » sont donc destinés à des maladies si rares que les promoteurs sont peu disposés à les développer dans les conditions de commercialisation habituelles.
Pour motiver les laboratoires et sous la pression des associations de patients, une législation incitative, l’ Orphan Drugs Act, a d’abord vu le jour aux Etats-Unis en 1983.
Le 16 décembre 1999 une Réglementation européenne ((CE) n°141/2000) (http://ec.europa.eu/health/rare_diseases/policy/index_fr.htm) prévoit également une stratégie pour les médicaments orphelins (incitation règlementaire et financière comme par exemple l’exclusivité commerciale de 10 ans pour ce type de médicaments). De ce règlement découle la création de l’Agence Européenne du Médicament (EMA, European Medicines Agency) (http://www.ema.europa.eu/) et un comité des médicaments orphelins (COMP, Committee for Orphan Medicinal Products). Ce règlement qui vise à inciter l’industrie pharmaceutique et biotechnologique à développer et à commercialiser des médicaments orphelins a connu des résultats rapides : en 2002 la moitié des nouveaux médicaments commercialisés concernait une maladie orpheline. En septembre 2010, 625 ( ? à vérifier) médicaments avaient reçu une désignation « orpheline » en Europe. Parmi ces médicaments, 68 ont obtenu une autorisation de mise sur le marché communautaire européen, et permettent à presque 3 millions de patients européens d’améliorer leur qualité de vie.
Pour en savoir plus sur les médicaments orphelins, un dossier leur est consacré sur Orphanet.