Ein Grossteil der von Swissmedic zugelassenen Arzneimittel für seltene Krankheiten werden – unter der Bedingung, dass sie auf der Spezialitätenliste (SL) aufgeführt sind – durch die Obligatorische Krankenpflegeversicherung (OKP) vergütet. Seit März 2011 ist auch eine ausserordentliche Übernahme für Arzneimittel möglich, die nicht unter den Leistungskatalog der OKP fallen, jedoch die Kriterien von Artikel 71a und 71b der Verordnung über die Krankenversicherung (KVV) erfüllen.
2013-2014 hat das Bundesamt für Gesundheit (BAG) die Anwendung dieser beiden Artikel durch die Krankenversicherer evaluiert und Verbesserungsbedarf in mehreren Bereichen aufgedeckt. Seit März 2017 sind nun die revidierten Artikeln 71a–71d KVV gültig. Weitere Optimierungsmassnahmen wurden ergriffen. Es wurden standardisierte Kostengutsprachegesuchsformulare sowie Modelle zur einheitlichen Beurteilung durch die Vertrauensärzteschaft wie das Off-Label-Use-Tool (OLUtool) entwickelt, welche die Qualität der Nutzenbeurteilung erhöhen und die Gleichbehandlung unterstützen sollen.
Mit den erneuten Anpassungen der Verordnung über die Krankenversicherung (KVV) und der Krankenpflege-Leistungsverordnung (KLV), die am 1. Januar 2024 in Kraft getreten sind, sollen unter anderem Massnahmen bei der Vergütung im Einzelfall zur Erhöhung der Gleichbehandlung, Qualität, Effizienz, Transparenz und zur einheitlichen Handhabung der Wirtschaftlichkeit umgesetzt werden.
Das BAG begleitet die Umsetzung der Massnahmen mit verschiedenen Arbeitsgruppen, in denen die betroffenen Akteure, darunter auch ProRaris, vertreten sind. ProRaris wird sich getreu seinem Auftrag für Gleichbehandlung, für den Einbezug von Patientinnen und Patienten und gegen Diskriminierung von Menschen mit seltenen Krankheiten einsetzen.