Definitions
Maladies rares, maladies négligées, maladies orphelines : ces notions ne sont pas toujours interchangeables et méritent d’être clarifiées.
Caractéristiques des maladies rares
Caractéristiques communes : même si elles sont différentes, ces maladies présentent de nombreuses similitudes.
Médicaments orphelins
Les médicaments orphelins sont des produits médicaux destinés à diagnostiquer, prévenir ou traiter des maladies rares.
Recherche
Le développement des médicaments orphelins est un défi que l'industrie pharmaceutique relève de plus en plus.