Une grande partie des médicaments orphelins autorisés par Swissmedic sont remboursés – à condition qu’ils figurent sur la liste des spécialités (LS) – par l’assurance obligatoire des soins (AOS). Depuis mars 2011, une prise en charge extraordinaire est également possible pour les médicaments qui n’entrent pas dans le catalogue des prestations de l’AOS, mais qui remplissent les critères des articles 71a et 71b de l’ordonnance sur l’assurance-maladie (OAMal).
en 2013-2014, l’Office fédéral de la santé publique (OFSP) a évalué l’application de ces deux articles par les assureurs-maladie et a mis en évidence des besoins d’amélioration dans plusieurs domaines. Depuis mars 2017, les articles 71a à 71d révisés de l’OAMal sont désormais en vigueur. D’autres mesures d’optimisation ont été prises. Des formulaires de demande de garantie de prise en charge des coûts standardisés ainsi que des modèles d’évaluation uniforme par le corps des médecins-conseils, tels que l’Off-Label-Use-Tool (OLUtool), ont été développés afin d’améliorer la qualité de l’évaluation du bénéfice et de soutenir l’égalité de traitement.
Les nouvelles adaptations de l’ordonnance sur l’assurance-maladie (OAMal) et de l’ordonnance sur les prestations de l’assurance des soins (OPAS), qui sont entrées en vigueur le 1er janvier 2024, visent notamment à mettre en œuvre des mesures relatives au remboursement à l’acte afin d’accroître l’égalité de traitement, la qualité, l’efficacité, la transparence et l’application uniforme du principe d’économicité.
L’OFSP accompagne la mise en œuvre des mesures avec différents groupes de travail dans lesquels les acteurs concernés, dont ProRaris, sont représentés. Fidèle à sa mission, ProRaris s’engagera pour l’égalité de traitement, pour l’implication des patients et contre la discrimination des personnes atteintes de maladies rares.