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Personnes atteintes de maladies très rares

Les personnes atteintes de maladies très rares (ultra rare diseases) sont membres de ProRaris.

Les pathologies suivantes sont représentées :

  • 6 déficience en pyruvoyl tétrahydroptérine synthase
  • Anomalie de la globuline liant le cortisol (tanscortine)
  • Syndrome d’Alagille
  • Amylose (amylose)
  • Obésité due à un déficit en proopiomélanocortine (POMC)
  • Angio-œdème héréditaire
  • Syndrome d’Apert
  • Acromégalie
  • Arnold-Chiari avec syringomélie
  • Astrocytomes
  • Syndrome de Beals
  • Complexe de Carney
  • Syndrome de Churg-Strauss (vascularite de Churg-Strauss)
  • Syndrome de Cowden
  • Syndrome de Cushing
  • Encéphalopathie dégénérative Ataxie auto-immune
  • Echinococcose alvéolaire
  • Syndrome d’Ehlers Danlos
  • Retard de développement
  • Encéphalite
  • Fasciite à éosinophiles
  • Glycogénose
  • Hémoglobinurie paroxystique nocturne
  • Carcinome hépatocellulaire fibrolamellaire
  • Homocystinurie
  • Hypophosphatasie (HPP)
  • CIM-10 E27.8
  • Membre de la famille kinésine 1A
  • Syndrome de LEOPARD
  • Syndrome de Loeys-Dietz
  • Lymphangioléiomyomatose
  • Lymphangiomatose pulmonaire
  • Syndrome de malformation capillaire macrocéphalique (M-CM)
  • Mastocytose
  • Polyhandicap d’origine inconnue
  • Cytopathie mitochondriale
  • Maladie de Moyamoya
  • Mutation HECW2
  • Mutation FLVCR1
  • Maladie neurodégénérative
  • Neuropathie des petites fibres (NPF)
  • Syndrome de l’éveil non 24 heures sur 24
  • Syndrome de Parkes Weber
  • Dyskinésie ciliaire primaire (DCP)
  • Maladie de Refsum
  • dystonie musculaire généralisée très rare et extrêmement complexe
  • Syndrome de polypose sérique
  • Syndrome de Sézary
  • Syndrome de Sharp
  • Syndrome de Singleton Merten
  • Syndrome de Sotos
  • Paraparésie spastique
  • Maladie de Stargardt
  • Syndrome de Still de l’adulte (syndrome de Wissler-Fanconi)
  • Maladie de Strümpell-Lorrain
  • Tétrasomie X (48, syndrome XXXX)
  • Encéphalocardiomyopathie mitochondriale dépendante du TMEM70
  • Ataxie cérébelleuse

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