Definizioni
Malattie rare, malattie trascurate, malattie orfane: tre termini che non hanno lo stesso significato. È necessario un chiarimento.
Caratteristiche delle malattie rare
Caratteristiche comuni: nonostante le differenze, le malattie rare hanno molti elementi in comune.
Farmaci per malattie rare
I farmaci orfani sono utilizzati per la diagnosi, la prevenzione o il trattamento di malattie rare.
Ricerca sulle malattie rare
Lo sviluppo di farmaci orfani è una sfida che l’industria farmaceutica sta affrontando sempre più spesso.
Concetto nazionale per le malattie rare
Con l’obiettivo di migliorare l’assistenza alle persone affette da malattie rare durante l’intero decorso della malattia, tra il 2014 e il 2019 sono state attuate una serie di misure pratiche sotto l’egida del governo federale nell’ambito del concetto nazionale di malattie rare. ProRaris è stata coinvolta come partner chiave.