Definizioni
Malattie rare, malattie trascurate, malattie orfane: tre termini che non hanno lo stesso significato. È necessario un chiarimento.

Caratteristiche delle malattie rare
Caratteristiche comuni: nonostante le differenze, le malattie rare hanno molti elementi in comune.

Farmaci per malattie rare
I farmaci orfani sono utilizzati per la diagnosi, la prevenzione o il trattamento di malattie rare.

Ricerca
Lo sviluppo di farmaci orfani è una sfida che l’industria farmaceutica sta affrontando sempre più spesso.
