In Svizzera, lo status di medicinale per malattie rare (farmaco orfano) viene concesso su richiesta di Swissmedic, l’Istituto svizzero per gli agenti terapeutici. È riservato ai medicinali per la diagnosi, la prevenzione o il trattamento di malattie molto gravi o potenzialmente letali che colpiscono almeno 1 persona su 2.000. Swissmedic pubblica un elenco dei medicinali più importanti per le malattie rare. Questi possono beneficiare di una procedura di autorizzazione semplificata.
Tuttavia, ci sono ancora ostacoli in termini di accesso ai farmaci per le malattie rare: può passare molto tempo prima che un farmaco di nuova concezione sia disponibile per i pazienti. Finché un farmaco non è sul mercato svizzero, deve essere approvato dall’autorità di autorizzazione Swissmedic e inserito nell’elenco delle specialità dall’UFSP o rimborsato caso per caso. Il rimborso individuale, in particolare, porta spesso a una disparità di trattamento.
In sintesi, spesso non è redditizio per le aziende che hanno sviluppato un farmaco per una malattia rara entrare nel mercato e i pazienti devono convivere con una grande incertezza se dipendono da farmaci molto specifici.
