In der Schweiz wird der Status eines Arzneimittels für seltene Krankheiten (Orphan Drug) auf Antrag durch Swissmedic, das Schweizerische Heilmittelinstitut, verliehen. Er ist Arzneimitteln zur Diagnosestellung, Vorbeugung oder Behandlung sehr schwerer oder potenziell lebensbedrohender Krankheiten, die mindestens 1 von 2000 Personen betreffen, vorbehalten. Swissmedic veröffentlicht monatlich eine aktualisierte Liste der wichtigsten Arzneimittel für seltene Krankheiten. 

Für die meisten dieser Krankheiten gibt es keine Heilungschancen. Dies liegt zum einen daran, dass es für die Forscher schwierig ist, in der Schweiz eine für statistisch relevante Studien genügend grosse Datenmenge zu erheben. Der zweite Grund ist wirtschaftlicher Natur: angesichts der geringen Zahl betroffener Kranker sehen die Arzneimittelkonzerne keinen Anreiz, Therapien zu finanzieren, die kaum Renditepotenzial aufweisen. Der Weg von der Entdeckung eines neuen Moleküls bis zu seiner Vermarktung ist lang (im Durchschnitt 10 Jahre), sehr teuer (mehrere Millionen Franken) und höchst unsicher (von 10 getesteten Molekülen erzielt vielleicht eines therapeutische Wirkung). Die entsprechenden Arzneimittel werden auch deshalb als Orphan Drugs bezeichnet, weil sie unter normalen Markt-bedingungen und ohne spezielle ökonomische Anreize für die Pharmaindustrie nicht rentabel sind.