Cela s'applique à la fois aux médicaments figurant sur la liste des spécialités (LS) et à ceux qui sont utilisés hors indication ou de la limitation approuvée ou qui ne sont pas disponibles sur la LS et qui sont réglementés par l'article 71 OAMal (utilisation dite "off-label"). La fixation des prix donne souvent lieu à des discussions entre l'industrie pharmaceutique et l'Office fédéral de la santé publique (OFSP). Si l’application doit être « off label", les acteurs concernés sont souvent en désaccord sur le bénéfice attendu par rapport aux coûts. Dans ces discussions, on oublie souvent que les retards ont un impact direct sur la vie des personnes concernées. Dans le domaine des maladies rares, un facteur qui aggrave la situation est qu'il existe rarement une autre thérapie qui puisse être utilisée comme alternative acceptable.

Il faut l'implication de tous les acteurs, y compris les personnes concernées

L'article 71 OAMal existe depuis 2011. Une première évaluation a été réalisée en 2014, qui a abouti à une révision de l'article. ProRaris n'a pas été invité à l'évaluation à ce moment-là, mais a soumis une prise de position sur les changements proposés. À notre avis, la révision à l'époque était insuffisante. En mars 2017, l'art. 71 adapté est entré en vigueur et l'OFSP a annoncé une nouvelle évaluation pour 2019/2020. Cette fois-ci, ProRaris fait partie du groupe d’accompagnement. Une première réunion et la présentation des résultats intermédiaires ont eu lieu à l'automne 2019. En mai 2020, le projet de rapport final a été examiné par les membres du groupe d’accompagnement. La date de publication du rapport final est encore ouverte. Sans préjuger du contenu, il est nécessaire d'agir. La recherche de solutions doit impliquer toutes les parties concernées, y compris les patients.

L'année dernière, nous avons soumis des suggestions d'optimisation du olutool-non-onko, qui est utilisé par les médecins conseil pour évaluer les cas conformément à l'article 71. Un formulaire révisé est disponible depuis la fin mars 2020. Cependant, l'évaluation reste très exigeante, surtout dans le domaine des maladies rares. La coopération de toutes les parties concernées dans l'intérêt des patients est essentielle à cet égard.

Les maladies rares représentées au sein de la Commission fédérale des médicaments

À la fin de l'année dernière, la Commission fédérale des médicaments (CFM) a tenu ses élections de renouvellement intégral. La CMF conseille l'OFSP dans l'évaluation des nouveaux médicaments autorisés par Swissmedic et destinés à être inscrits sur la liste des spécialités. Nous sommes heureux que le 27 novembre 2019, notre membre du comité, le professeur Sandro Rusconi, ait été élu par le Conseil fédéral au CFM pour la période 2020-2023.